ଅଲିଗୋନୁକ୍ଲିଓଟିଆନ୍ APIଗୁଡ଼ିକ
-
ଇନକ୍ଲିସିରାନ ସୋଡିୟମ୍
ଇନକ୍ଲିସିରାନ ସୋଡିୟମ ଏପିଆଇ (ସକ୍ରିୟ ଔଷଧ ଉପାଦାନ) ମୁଖ୍ୟତଃ ଆରଏନଏ ହସ୍ତକ୍ଷେପ (ଆରଏନଏଆଇ) ଏବଂ ହୃଦରୋଗ ଚିକିତ୍ସା କ୍ଷେତ୍ରରେ ଅଧ୍ୟୟନ କରାଯାଏ। ପିସିଏସକେ9 ଜିନକୁ ଟାର୍ଗେଟ କରି ଏକ ଡବଲ-ଷ୍ଟ୍ରେଣ୍ଡେଡ୍ ସିଆରଏନଏ ଭାବରେ, ଏହାକୁ LDL-C (କମ୍-ଘନତା ଲିପୋପ୍ରୋଟିନ କୋଲେଷ୍ଟ୍ରଲ) କମ କରିବା ପାଇଁ ଦୀର୍ଘ-କାର୍ଯ୍ୟକାରୀ ଜିନ-ସାଇଲେନସିଂ ରଣନୀତି ମୂଲ୍ୟାଙ୍କନ କରିବା ପାଇଁ ପ୍ରିକ୍ଲିନିକାଲ୍ ଏବଂ କ୍ଲିନିକାଲ୍ ଗବେଷଣାରେ ବ୍ୟବହୃତ ହୁଏ। ଏହା ସିଆରଏନଏ ବିତରଣ ପ୍ରଣାଳୀ, ସ୍ଥିରତା ଏବଂ ଯକୃତ-ଲକ୍ଷ୍ୟଯୁକ୍ତ ଆରଏନଏ ଚିକିତ୍ସା ତଦନ୍ତ ପାଇଁ ଏକ ମଡେଲ ଯୌଗିକ ଭାବରେ ମଧ୍ୟ କାର୍ଯ୍ୟ କରେ।
-
ଡୋନିଡାଲୋର୍ସେନ
ଡୋନିଡାଲୋର୍ସେନ API ହେଉଛି ବଂଶାନୁକ୍ରମିକ ଆଞ୍ଜିଓଏଡିମା (HAE) ଏବଂ ସମ୍ବନ୍ଧିତ ପ୍ରଦାହ ଅବସ୍ଥାର ଚିକିତ୍ସା ପାଇଁ ତଦନ୍ତାଧୀନ ଏକ ଆଣ୍ଟିସେନ୍ସ ଅଲିଗୋନ୍ୟୁକ୍ଲିଓଟାଇଡ (ASO)। ଏହାକୁ RNA-ଲକ୍ଷ୍ୟଯୁକ୍ତ ଚିକିତ୍ସା ପରିପ୍ରେକ୍ଷୀରେ ଅଧ୍ୟୟନ କରାଯାଏ, ଯାହାର ଅଭିବ୍ୟକ୍ତିକୁ ହ୍ରାସ କରିବା ଲକ୍ଷ୍ୟରେ କରାଯାଇଥାଏ।ପ୍ଲାଜ୍ମା ପ୍ରେକାଲିକ୍ରେନ୍(KLKB1 mRNA)। ଗବେଷକମାନେ ଜିନ୍ ସାଇଲେନ୍ସିଂ ମେକାନିଜିମ୍, ଡୋଜ୍-ନିର୍ଭର ଫାର୍ମାକୋକାଇନେଟିକ୍ସ ଏବଂ ବ୍ରାଡିକିନିନ୍-ମଧ୍ୟସ୍ଥ ପ୍ରଦାହର ଦୀର୍ଘକାଳୀନ ନିୟନ୍ତ୍ରଣ ଅନୁସନ୍ଧାନ କରିବା ପାଇଁ ଡୋନିଡାଲୋର୍ସେନ ବ୍ୟବହାର କରନ୍ତି।
-
ଫିଟୁସିରାନ୍
ଫିଟୁସିରାନ୍ ଏପିଆଇ ହେଉଛି ଏକ କୃତ୍ରିମ କ୍ଷୁଦ୍ର ହସ୍ତକ୍ଷେପକାରୀ RNA (siRNA) ଯାହା ମୁଖ୍ୟତଃ ହେମୋଫିଲିଆ ଏବଂ ଜମାଟ ବାନ୍ଧିବା ରୋଗ କ୍ଷେତ୍ରରେ ତଦନ୍ତ କରାଯାଏ। ଏହା ଲକ୍ଷ୍ୟ କରେଆଣ୍ଟିଥ୍ରୋମବିନ୍ (AT କିମ୍ବା SERPINC1)ଆଣ୍ଟିଥ୍ରୋମ୍ବିନ ଉତ୍ପାଦନ ହ୍ରାସ କରିବା ପାଇଁ ଯକୃତରେ ଜିନ୍। ଗବେଷକମାନେ ଫିଟୁସିରାନ ବ୍ୟବହାର କରି ହିମୋଫିଲିଆ A ଏବଂ B ରୋଗୀଙ୍କ କ୍ଷେତ୍ରରେ ଜମାଟ ବାନ୍ଧିବା ପୁନଃସନ୍ତୁଳନ ପାଇଁ RNA ହସ୍ତକ୍ଷେପ (RNAi) କ୍ରିୟା, ଯକୃତ-ନିର୍ଦ୍ଦିଷ୍ଟ ଜିନ୍ ସାଇଲେନ୍ସିଂ ଏବଂ ନୂତନ ଚିକିତ୍ସା କୌଶଳ ଅନୁସନ୍ଧାନ କରନ୍ତି, ଇନହିବିଟର ସହିତ କିମ୍ବା ବିନା।
-
ଗିଭୋସିରାନ୍
Givosiran API ହେଉଛି ଏକ କୃତ୍ରିମ କ୍ଷୁଦ୍ର ହସ୍ତକ୍ଷେପକାରୀ RNA (siRNA) ଯାହା ତୀବ୍ର ହେପାଟିକ୍ ପୋର୍ଫିରିଆ (AHP) ର ଚିକିତ୍ସା ପାଇଁ ଅଧ୍ୟୟନ କରାଯାଇଛି। ଏହା ବିଶେଷ ଭାବରେ ଲକ୍ଷ୍ୟ ରଖିଛିALAS1ଜିନ୍ (ଆମିନୋଲେଭୁଲିନିକ୍ ଏସିଡ୍ ସିନ୍ଥେଜ୍ 1), ଯାହା ହେମ୍ ଜୈବସଂଶ୍ଳେଷଣ ପଥ ସହିତ ଜଡିତ। ଗବେଷକମାନେ Givosiran ବ୍ୟବହାର କରି RNA ହସ୍ତକ୍ଷେପ (RNAi) ଆଧାରିତ ଚିକିତ୍ସା, ଯକୃତ-ଲକ୍ଷ୍ୟିତ ଜିନ୍ ସାଇଲେନ୍ସିଂ, ଏବଂ ପୋର୍ଫାଇରିଆ ଏବଂ ସମ୍ବନ୍ଧିତ ଜେନେଟିକ୍ ବ୍ୟାଧିରେ ଜଡିତ ମେଟାବୋଲିକ୍ ପଥଗୁଡ଼ିକର ମଡ୍ୟୁଲେସନ୍ ତଦନ୍ତ କରନ୍ତି।
-
ପ୍ଲୋଜାସିରାନ୍
ପ୍ଲୋଜାସିରାନ API ହେଉଛି ଏକ କୃତ୍ରିମ କ୍ଷୁଦ୍ର ହସ୍ତକ୍ଷେପକାରୀ RNA (siRNA) ଯାହା ହାଇପରଟ୍ରାଇଗ୍ଲିସେରିଡେମିଆ ଏବଂ ସମ୍ବନ୍ଧିତ ହୃଦ୍ରୋଗ ଏବଂ ମେଟାବୋଲିକ୍ ବିକାରର ଚିକିତ୍ସା ପାଇଁ ବିକଶିତ। ଏହା ଲକ୍ଷ୍ୟ କରେAPOC3Nameଜିନ୍, ଯାହା ଟ୍ରାଇଗ୍ଲିସେରାଇଡ୍ ମେଟାବୋଲିଜିମ୍ର ଏକ ପ୍ରମୁଖ ନିୟନ୍ତ୍ରକ ଆପୋଲିପୋପ୍ରୋଟିନ୍ C-III କୁ ଏନକୋଡ୍ କରେ। ଗବେଷଣାରେ, ପ୍ଲୋଜାସିରାନ୍ କୁ RNAi-ଆଧାରିତ ଲିପିଡ୍-କମାଇବା ରଣନୀତି, ଜିନ୍-ସାଇଲେନ୍ସିଂ ନିର୍ଦ୍ଦିଷ୍ଟତା, ଏବଂ ପାରିବାରିକ କାଇଲୋମାଇକ୍ରୋନେମିଆ ସିଣ୍ଡ୍ରୋମ୍ (FCS) ଏବଂ ମିଶ୍ରିତ ଡିସଲିପିଡେମିଆ ଭଳି ଅବସ୍ଥା ପାଇଁ ଦୀର୍ଘ-କାର୍ଯ୍ୟକାରୀ ଚିକିତ୍ସା ଅଧ୍ୟୟନ କରିବା ପାଇଁ ବ୍ୟବହୃତ ହୁଏ।
-
ଜିଲେବେସିରାନ
ଜିଲେବେସିରାନ ଏପିଆଇ ହେଉଛି ଉଚ୍ଚ ରକ୍ତଚାପର ଚିକିତ୍ସା ପାଇଁ ବିକଶିତ ଏକ ତଦନ୍ତକାରୀ କ୍ଷୁଦ୍ର ହସ୍ତକ୍ଷେପକାରୀ RNA (siRNA)। ଏହା ଲକ୍ଷ୍ୟ କରେବାର୍ଷିକଜିନ୍, ଯାହା ରେନିନ୍-ଆଞ୍ଜିଓଟେନସିନ୍-ଆଲଡୋଷ୍ଟେରନ୍ ସିଷ୍ଟମ୍ (RAAS) ର ଏକ ପ୍ରମୁଖ ଉପାଦାନ - ଆଞ୍ଜିଓଟେନସିନୋଜେନ୍ କୁ ଏନକୋଡ୍ କରେ। ଗବେଷଣାରେ, ଜିଲେବେସିରାନ୍ କୁ ଦୀର୍ଘକାଳୀନ ରକ୍ତଚାପ ନିୟନ୍ତ୍ରଣ, RNAi ବିତରଣ ପ୍ରଯୁକ୍ତିବିଦ୍ୟା ଏବଂ ହୃଦ୍ରୋଗ ଏବଂ ବୃକ୍କ ରୋଗରେ RAAS ପଥପଥର ବ୍ୟାପକ ଭୂମିକା ପାଇଁ ଜିନ୍ ସାଇଲେନସିଂ ପଦ୍ଧତି ଅଧ୍ୟୟନ କରିବା ପାଇଁ ବ୍ୟବହୃତ ହୋଇଥାଏ।