ଗିଭୋସିରାନ୍

ଗିଭୋସିରାନ (API)

ଗବେଷଣା ପ୍ରୟୋଗ:
Givosiran API ହେଉଛି ଏକ କୃତ୍ରିମ କ୍ଷୁଦ୍ର ହସ୍ତକ୍ଷେପକାରୀ RNA (siRNA) ଯାହା ତୀବ୍ର ହେପାଟିକ୍ ପୋର୍ଫିରିଆ (AHP) ର ଚିକିତ୍ସା ପାଇଁ ଅଧ୍ୟୟନ କରାଯାଇଛି। ଏହା ବିଶେଷ ଭାବରେ ଲକ୍ଷ୍ୟ ରଖିଛିALAS1ଜିନ୍ (ଆମିନୋଲେଭୁଲିନିକ୍ ଏସିଡ୍ ସିନ୍ଥେଜ୍ 1), ଯାହା ହେମ୍ ଜୈବସଂଶ୍ଳେଷଣ ପଥ ସହିତ ଜଡିତ। ଗବେଷକମାନେ Givosiran ବ୍ୟବହାର କରି RNA ହସ୍ତକ୍ଷେପ (RNAi) ଆଧାରିତ ଚିକିତ୍ସା, ଯକୃତ-ଲକ୍ଷ୍ୟିତ ଜିନ୍ ସାଇଲେନ୍ସିଂ, ଏବଂ ପୋର୍ଫାଇରିଆ ଏବଂ ସମ୍ବନ୍ଧିତ ଜେନେଟିକ୍ ବ୍ୟାଧିରେ ଜଡିତ ମେଟାବୋଲିକ୍ ପଥଗୁଡ଼ିକର ମଡ୍ୟୁଲେସନ୍ ତଦନ୍ତ କରନ୍ତି।

କାର୍ଯ୍ୟ:
ଗିଭୋସିରାନ୍ ର ପ୍ରକାଶନକୁ ହ୍ରାସ କରି କାର୍ଯ୍ୟ କରେALAS1ହେପାଟୋସାଇଟରେ, ଏହା ଦ୍ଵାରା ALA (ଆମିନୋଲେଭୁଲିନିକ୍ ଏସିଡ୍) ଏବଂ PBG (ପୋର୍ଫୋବିଲିନୋଜେନ୍) ଭଳି ବିଷାକ୍ତ ହେମ୍ ମଧ୍ୟବର୍ତ୍ତୀ ପଦାର୍ଥର ସଂଚୟ ହ୍ରାସ ପାଏ। ଏହା ତୀବ୍ର ହେପାଟିକ୍ ପୋର୍ଫାଇରିଆ ସହିତ ଜଡିତ ନ୍ୟୁରୋଭିସେରାଲ୍ ଆକ୍ରମଣକୁ ରୋକିବାରେ ସାହାଯ୍ୟ କରେ। ଏକ API ଭାବରେ, Givosiran ହେଉଛି RNAi-ଆଧାରିତ ଚିକିତ୍ସାରେ ସକ୍ରିୟ ଔଷଧ ଉପାଦାନ ଯାହା subcutaneous administration ସହିତ AHP ର ଦୀର୍ଘକାଳୀନ ନିୟନ୍ତ୍ରଣ ପ୍ରଦାନ କରିବା ପାଇଁ ଡିଜାଇନ୍ କରାଯାଇଛି।